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基因编辑技术向遗传病宣战 明年或启动临床试验

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发表于 2017-12-19 15:40:58 | 显示全部楼层 |阅读模式
据美国《麻省理工技术评论》杂志近日报道,生物科技公司CRISPR基因编辑技术目前最大的卖点,即将其“变身”为一种精准的基因疗法来对付疑难杂症。其中一家名为基因编辑治疗公司(CRISPR Therapeuics)日前表示,他们计划在人身上测试这一想法,现在已准备就绪。这家初创公司发表公告称,他们已向欧盟监管机构递交申请书,希望尝试用CRISPR技术对β地中海贫血病患的血细胞进行基因修改,从而治愈该疾病。如果获批,临床试验将于明年启动。

2013年,科学家首次证实,可以借助CRISPR技术,对人体活细胞中的遗传代码进行“剪切粘贴”,更重要的是,CRISPR技术对基因的修改可以高通量的方式进行,而且操作简便、成本较低。自此,该技术作为“超级”基因疗法的潜力获得广泛认可。此后不久,业界所谓的CRISPR初创公司“三巨头”,即瑞士基因编辑治疗公司、张锋参与创办的Editas制药公司(Editas Medicine)和Intellia治疗公司(Intellia Therapeutics),就相继成立并上市。值得一提的是,这3家公司全部位于麻省理工学院附近。

这些公司尽管最初成立时并没有产品,但基因编辑技术的无限潜能却吸引了无数投资者。而且,它们各有侧重。Editas制药公司主要关注眼部疾病、血液类疾病,包括嵌合抗原受体T细胞(CARTs)在内的T细胞等;Intellia治疗公司主要关注体内疗法(如乙肝病毒)和体外疗法(如血液干细胞移植)等;而基因编辑治疗公司主要关注失明、先天性心脏病以及囊肿性纤维化等。短短二三年间,这些公司迅速将CRISPR技术带出实验室,朝临床试验这一目标努力前进,但都碰到了难题。Editas制药公司曾经是领跑者,本来有望成为首个在活人身上尝试基因编辑技术的公司,却在今年初宣布,不得不将针对一种眼病的试验推迟至明年;Intellia治疗公司则还在猴子身上收集数据,对于研究CRISPR药物的表现来说,这一点至关重要。

总编辑圈点来吧,一场你追我赶甚至你死我活的竞赛就要拉开帷幕。管你出身哪门哪派,能在市场上整出动静做出成绩,那才叫好创业公司。投资者砸进真金白银,等着就是这潜力无限的基因剪刀为他们收割巨额财富。而要来钱,得在人身上正儿八经产生实效才是硬道理。从实验室到临床试验的道路往往漫长,能在几年之内就走完这段路启动临床试验,公司效率确实是高。眼看着被念叨已久的基因编辑技术将真正走向病患,心里还真有些小激动呢
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